创新医药双周报：从AMVUTTRA看ATTR药物市场
目前ATTR 药物的治疗思路主要是以下三个：（1）TTR 稳定剂：通过在甲状腺素结合位点与TTR 选择性地结合，稳定化合物并减缓解离成单体，对TTR 淀粉样蛋白形成限速，提高TTR 结构稳定性，例如Pfizer 的Tafamidis。
（2）TTR 抑制剂：通过抑制TTRDNA 或mRNA，从而防止淀粉样蛋白沉积，进而治疗淀粉样变性病，例如Alnylam 的Patisiran 和Vutrisiran。（3）TTR 清除剂：靠抗体移除已经聚集的TTR 蛋白，例如AstraZeneca 的NI-006。
Vutrisiran 是一款皮下给药的siRNA 疗法，基于Alnylam 的增强稳定化学(ESC)-GalNAc 偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3 期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%(HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01)。这是Amvuttra 继2022 年6 月获批治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）后的第二项适应症。此次批准标志着ATTR-CM 治疗领域首次引入RNA 干扰（RNAi）技术，并与现有的两种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂——辉瑞（Pfizer）的tafamidi（s Vyndaqel/Vyndamax）和BridgeBio的Attruby（acoramidis）——形成三足鼎立的竞争格局。
投资建议：随着更多项目的获批与实施，预计未来将有更多先进治疗手段惠及民众。并且随着国内商保推动等因素带来多层次医疗保障体系的建立，国内医疗创新行业有望迎来多重增量，看多创新药政策新周期带来的产业链共振上升，具有高科技属性的医药医疗公司将更受市场青睐，维持行业“看好”评级。关注一：具有真创新能力的新药公司，将具备更大的估值弹性。关注二：
细胞与基因治疗相关公司。建议关注：创新药与出海如ADC+双抗的组合百利天恒、康方生物、科伦博泰生物-B 与科伦药业，其他创新药如云顶新耀-B、华东医药、特宝生物、艾力斯、迪哲医药-U、科济药业-B、金斯瑞生物科技、三生国健、甘李药业、益方生物-U、键凯科技、科兴制药、基石药业-B、首药控股-U、吉贝尔、海创药业-U 和欧林生物等；细胞与基因治疗产业链如安科生物、和元生物、百普赛斯、九芝堂、香雪制药、诚达药业、天士力、冠昊生物、南华生物等。
风险提示：行业反腐影响超出预期的风险；新药研发进展的不确定性风险；销售不达预期风险；集采降价超预期的风险等。